嚢胞性線維症の10歳のSarah Murnaghanは、彼女の命を救うことができる肺移植を待っていますが、この処置は彼女の状態の治療法ではなく、重大なリスクを伴うと研究は示しています。
嚢胞性線維症は、体が異常に濃い粘液を作り出し、それが肺、膵臓および消化管に蓄積する遺伝的状態です。その結果、その状態は呼吸と消化の問題を引き起こし、患者を感染のリスクにさらします。 Cystic Fibrosis Foundation（CFF）によると、嚢胞性線維症患者の平均余命は30代半ばです。
マイアミ小児病院の小児呼吸器専門医で嚢胞性線維症センターの責任者であるマリアフランコ博士は、肺への損傷が非常に深刻で、医師がそれ以上治療できない場合は、肺移植を必要とする。
しかし、メイヨークリニックによると、一部の研究では、この手順では患者の延命や日常生活の改善にはならないことが示唆されているため、嚢胞性線維症患者への肺移植は物議を醸しています。
患者に移植されたドナーの肺には嚢胞性線維症遺伝子がないため、肺を裏打ちする細胞は粘液を産生しません。しかし、患者はまだ嚢胞性線維症を患っています。それは、欠陥のある嚢胞性線維症遺伝子が彼または彼女の体の残りの細胞すべてにあるためです。 CFFによると、これは副鼻腔、膵臓、腸、汗腺、生殖管の細胞が依然として粘液を濃厚にするということです。
さらに、肺移植を受ける嚢胞性線維症の患者は、感染のリスクをさらに高める免疫抑制薬を服用する必要があるとCFFは述べています。 （以前の感染によりすでに体内に存在する細菌は、新しい肺に感染する可能性があります。）患者は臓器拒絶反応のリスクもあります。
2007年の研究では、ユタ大学の研究者が嚢胞性線維症患者に対する肺移植のリスクと利点を調査しました。彼らは移植を受けた248人を含む、移植待ちのリストにある514人の嚢胞性線維症の子供たちを見ました。この研究から恩恵を受けた移植患者は1％未満であると研究者らは結論付けた。
各グループの患者の約半数が死亡した。移植を受けた人々が長生きしたという証拠はなかったと研究者らは述べた。平均生存期間は移植後3。4年で、約40％が移植後少なくとも5年間生存しました。
嚢胞性線維症の約150〜200人が2007年以降毎年肺移植を受けています。移植を受けた嚢胞性線維症患者の約80％は移植後1年生存しており、50％以上が5年後に生存しています。 CFFは言います。
肺の損傷が病気の原動力となっているため、一部の患者は肺移植後の方がはるかに良好です、とフランコは言いました。 「その部分を修正すると、他のすべてのことははるかに簡単に対応できるようになる」と彼女は言った。
フランコは、彼女が治療した肺移植を受けた3人の患者のうち、2人は非常によくやっていると言いました。どちらも移植を受けたときは10代で、1人は大学を卒業しています。しかし、3人目の患者は感染症にかかり死亡した、と彼女は言った。
移植後の最初の年が最も重要であり、医師は、彼らが発生する可能性があるとわかっている合併症を探しています。
嚢胞性線維症の患者さんが幼児期に深刻な肺障害を起こすことは一般的ではないため、この処置を受けるのは通常10代ですとフランコ医師は述べています。
