CRISPR遺伝子編集は、失明の治療において初めてヒトの体内で使用されます

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ニュース報道によると、人体の内部で遺伝子編集技術CRISPRをテストする最初の研究が米国で着手しようとしています。

AP通信によると、研究は失明を引き起こす遺伝性眼疾患の治療にCRISPRを使用することを計画しています。

この状態の人は、網膜の機能に影響を与える遺伝子に変異を持っています。網膜は、正常な視力に不可欠な目の奥の光に敏感な細胞です。国立衛生研究所によると、この状態はレーバー先天性黒内障の一種であり、小児失明の最も一般的な原因の1つであり、10万人に2人から3人の新生児に影響を及ぼします。

APは、治療は研究者が特定のスポットのDNAを正確に編集することを可能にするツールであるCRISPRを使用して突然変異を修正するだろうと報告しました。

アラガン社と共同で研究を行っている会社であるEditas Medicineの声明によると、研究者は注射を使用して、光感受性細胞に直接治療を施します。

この試験では、子供(3歳以上)と成人の両方の合計18人の患者を登録します。

新しい研究は、昨年のCRISPRを使用して双子の赤ちゃんのゲノムを編集した中国の科学者の物議を醸す研究とは異なります。その場合、中国の科学者は胚のDNAを編集しました、そして、これらの遺伝子変化は次世代に受け継がれるかもしれないとAPは報告しました。 APによると、新しい研究では、子供と大人で行われたDNAの編集は、子孫に伝えられないという。

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