米国国立衛生研究所（NIH）は、遺伝子治療によるHIVと鎌状赤血球症の治療を望んでおり、その目標に向けて今後4年間で1億ドルを投資すると発表した（10月23日）。
この取り組みのために、NIHは1億ドルを投資するBill＆Melinda Gates Foundationと提携します。
批判的には、パートナーシップは、治療法を世界中の人々、特にこれらの疾患の負担が最も大きい発展途上国の人々が手頃な価格で利用できるようにすることを目的としています。
「これは非常に大胆な目標ですが、私たちは大きくすることを決定しました」とNIHのディレクターであるフランシス・コリンズ博士は本日の記者会見で述べた。
この取り組みは、今後7〜10年以内に米国およびサハラ以南のアフリカでの臨床試験での試験に備えて治療法を準備することを目的としています。
HIVに感染している3800万人の大多数は発展途上国に住んでおり、3分の2がサハラ以南アフリカに住んでいます。鎌状赤血球症の場合、症例の大部分はサハラ以南のアフリカでも発生します。
NIHは「数十年」の間、HIVの治療法を模索してきました。国立アレルギー感染症研究所所長のAnthony Fauci博士はこのように述べています。現在の抗レトロウイルス療法（ART）による治療は、体内のウイルスを抑制するのに効果的ですが、治療法ではないため、毎日服用する必要があります。さらに、ART治療を受けられないHIV感染者は何百万人もいます。
科学者たちはHIVの遺伝子ベースの治療法の開発に取り組んでいますが、これらのアプローチは多くの場合コストがかかり、大規模に実施するのは難しいとフォーチ氏は述べています。たとえば、これらの治療法のいくつかは、患者の体から細胞を取り出し、それらを再注入しますが、これは費用と時間がかかる介入です。
このため、新しいコラボレーションでは、「in vivo」アプローチを使用した治療法の開発に焦点を当てます。つまり、それらは体内で起こるということです。この1つの例は、HIVが細胞内に侵入するために使用するCCR5受容体の遺伝子を削除することです。別のアイデアは、人間のゲノムに自分自身をコピーし、何年もの治療の後でさえ体内に潜んでいるHIV「プロウイルス」DNAを切除することです。
同様に、鎌状赤血球症の場合、目標は、疾患を引き起こす遺伝的変異を修復できるin vivo治療法を開発することです。これには、突然変異を選択的に標的とすることができる遺伝子ベースのデリバリーシステムが必要です。
「これらの病気に打ち勝つことは、新しい考え方と長期的な取り組みを必要とします。アフリカで最大の公衆衛生上の2つの課題に取り組むのに役立つ可能性のある革新的なコラボレーションが本日発表されたことを非常に嬉しく思います。」組織のアフリカ地域担当ディレクターは声明で述べた。
それでも、これらの治療法が安全かつ効果的であることを確認するには、多くの作業が必要になります。
「私たちが進むべき道があることは非常に明らかです。それが、この約束を試み、それを実現し、それを実現するための10年間の努力である理由です」とコリンズ氏は語った。
トランプ政権は今年初め、米国でのHIVの流行を10年で終わらせる計画を発表した。
