日曜日（2月4日）、生物医学系スタートアップのCEO、Aaron Traywickは、生きている聴衆の前で、テストされていないヘルペス治療を注入しました。
そして、それは2018年だから-もちろん、トレイウィックはすべてをFacebookにストリーミングした。
トレイウィックは科学的透明性を高め、科学を前進させるための試みとしてBuzzFeedへの自己実験を宣伝しましたが、生物医学の専門家は人間のモルモットとして行動することはそのようなことは何もしないと言います。バンダービルト大学医療センターの感染症専門医であるウィリアムシャフナー博士は、1人の被験者による実験では治療が有効であることを証明できず、安全であることを証明することはできないと述べた。トレイウィックの実験。
シャフナー氏はライブサイエンスに、「医学は、個々の実験と、最初は非常に楽観的に見えたが、その後は有効ではないことが判明した小さなケースシリーズで散らかっている」と述べた。
自己実験
トレイウィックは、昨年HIVの遺伝子治療とされている治療の実演を行った小規模な新興企業、Ascendance BiomedicalのCEOです。遺伝子治療とは、個人のDNAを改変して、自分の細胞内で治療を行うことを目的とした治療法です。たとえば、治療用タンパク質を生成して注入する代わりに、人のゲノムを変更して、おそらく長期にわたってそのタンパク質自体を生成するというアイデアです。
HIV実験のボランティアの被験者、HIVに感染しているTristan Robertsという名前のバイオハッカーは、注射後1か月で、ウイルス負荷が低下したのではなく上昇したと報告しました。 CD4細胞として知られる特定の感染と戦う細胞の彼の数はわずかに増加しましたが、1週間の実験から有用な情報を収集することの難しさを示しています-その週にわずかな熱があったためかもしれないと、ロバーツはMediumに書いています。
Robertsが日曜大工のHIV療法をライブストリームで注入して間もなく、食品医薬品局（FDA）は、未検証の遺伝子治療の使用を禁止する警告を発しました。当局の警告によると、これらの治療法の臨床試験は、新しい薬やワクチンと同様に、治験薬の新薬申請が必要です。このアプリケーションなしの療法の販売または人間によるテストは違法です。
しかし、トレイウィックとロバーツは、FDAがこれまで起訴しなかった自己実験によってこの要件を回避しました。 （実験用化合物を提供したいという会社への約束は法律に違反する可能性が高い、と以前のFDAの准顧問であるPatti ZettlerはBuzzFeed Newsに語った。）
テキサス州オースティンで開催されたBdyHaxカンファレンスでのライブ聴衆の前での日曜日のトレイウィックのデモンストレーションで、彼はポリオワクチンの発明者であるジョナスソークと狂犬病ワクチンを開発したルイスパスツールと自分を比較しました。
ショートカット
現代の医療倫理が定着する前の1800年代後半に働いたパスツールは、狂犬病の犬に噛まれた男の子に実験的な狂犬病ワクチンを使用しましたが、ワクチンが動物でテストされた後、そしてためらいが大きくなりました。 「誰が最初に行くのか？医学における自己実験の物語」（カリフォルニア大学出版局、1998年）によると、リスク。最後に、パスツールはワクチンを与えることに同意しました、他の治療がなかったことと、少年がそれなしで数日以内に死ぬ可能性が高いことを考えると
（少年は生き残りました。パスツールはワクチンの人間試験を続けました。それは効果的でしたが、彼の研究のいくつかの参加者に致命的な反応を引き起こしました。「誰が最初に行ったのか」によると、彼は残りの人生の多くを非難されました人間によるテストへの移行が速すぎます。）
Texas Heart Institute Journalの2012年の論文によると、ソーク氏は、1950年代の実地試験の前にポリオワクチンを自分と家族でテストすることに同意しましたが、ワクチンはすでに動物テストを受けています。トレイウィックが注入した治療は動物でテストされていませんでした。
ロトウイルスワクチンの発明を手助けしたフィラデルフィア小児病院のワクチン専門家であるポールオフィット博士は、「誰かが何かを自分で注射する段階にいるという事実は、私を心配させている」と述べた。ロトウイルスワクチンの開発には26年かかりました、とオフィットは言いました：基礎研究のために10年、そして人間のためのワクチンの安全で効果的なバージョンを開発するためにさらに16年。
「何かを製品にしたい場合は、優れた慣行に従った方法のすべてのステップを示す必要があります」とOffitはLive Scienceに語った。
新しい治療法またはワクチンの「優良事例」とは、前臨床研究（動物実験を含む）を意味し、FDAがその切望された治験薬の認可を付与するために文書化する必要があります。その後、シャフナー氏は、開発者は、主に新薬の安全性を確保することを目的として設計された、少人数のグループでの第I相臨床試験に移行できると述べた。次に、有効性と安全性の両方を調べるフェーズII試験が始まります。
最後に、第III相試験ではゴールドスタンダードの方法を使用して、薬剤が実際に機能し、どれだけ効果があるかを示します。大規模で二重盲検であるため、患者も研究者も、実際の治療とプラセボ。シャフナー氏によると、プロセス全体を通じて、「データと安全性の監視委員会」として知られる独立した専門家パネルが調査を見直し、実験が正しく安全に行われていることを確認しているという。シャフナーは現在、そのような2つの委員会を務めています。
「彼らは芸能を好まない」とOffitは言ったが、FDAがAscendanceのハッカーの考え方にどのように反応するかは不明である。しかし、アセンダンスのような企業にとっての本当の危険は、彼らがしていることの固有のリスクかもしれません。 1999年、ジェシーゲルシンガーという10代の若者が、彼の遺伝性肝疾患の治療を目的とした遺伝子治療の臨床試験に参加しました。代わりに、治療は主要な免疫反応を引き起こし、数日以内にゲルシンガーを殺しました。
シャフナー氏によると、どのような新薬の治療でも、副作用や有害事象が発生するとのことです。科学的にも臨床的にも新しい遺伝子治療は例外ではないでしょう。
「これは、私たちが以前にこの領域に移動したことがないため、二重に慎重になりたい領域です」と彼は言った。
FDAは最初の遺伝子治療を昨年だけ承認しました。
